Puls.bg | 16 noiembrie 2018 | 0

realizările

Terapia genică este o tehnică experimentală care folosește gene pentru tratarea sau prevenirea bolilor. În viitor, această tehnică va permite medicilor să trateze tulburările prin inserarea unei gene în celulele pacientului în loc să utilizeze medicamente sau intervenții chirurgicale. Cu toate acestea, judecând după realizările din 2017, viitorul poate fi mai aproape decât ne-am presupune.

În martie, comunitatea științifică a anunțat că un adolescent din Franța a fost vindecat de boala cu celule secera, după ce a primit o terapie genetică experimentală dezvoltată de Bluebird Bio. Cauzată de o singură mutație genetică, boala este moștenită de la părinți și afectează milioane de oameni din întreaga lume. Oamenii de știință extrag celule stem din măduva osoasă a băiatului, le modifică genetic și le returnează în corp odată ce acesta începe să producă celule sanguine normale.

Anul trecut, FDA (US Food and Drug Administration) a aprobat două tratamente inovatoare, Kymriah (tratează cancerul măduvei osoase) și Yescarta (tratează limfomul), care utilizează celulele imune ale unui pacient pentru a combate cancerele rare. Cunoscute sub numele de terapii CAR-T, aceste „medicamente vii” sunt produse de celulele T ale pacientului, fiind concepute genetic pentru a urmări și distruge celulele canceroase. Celulele modificate sunt apoi returnate în corpul pacientului.

Construiește o piele nouă

Când o infecție bacteriană îi amenință viața, unui băiat cu o boală distructivă a țesutului conjunctiv numit epidermoliză buloasă i se permite să urmeze o terapie genetică experimentală pentru a construi o piele nouă. Pentru a obține rezultatul dorit, oamenii de știință folosesc celule stem de pe pielea sănătoasă a unui copil. Prin adăugarea unor gene sănătoase, echipa a reușit să crească o nouă piele în laborator, pe care apoi le-au implantat la băiat.

În decembrie, FDA a aprobat prima terapie genetică pentru boli ereditare. Tratamentul, numit Luxturna, de către Spark Therapeutics, își propune să corecteze o mutație responsabilă pentru o serie de boli retiniene oarbe. În testele umane, tratamentul a restabilit vederea mai mult de două duzini de pacienți. Este important de precizat că terapia nu este capabilă să ofere pacienților cu vedere complet normală și nu se știe cât va dura efectul.

Hemofilia este o boală genetică - și în prezent incurabilă - care previne coagularea sângelui și poate duce la pierderi dramatice de sânge. Cu toate acestea, există speranța că terapia genică va oferi un anumit tratament pentru afecțiunea rară. Această speranță este menținută de BioMarin, care în decembrie anul trecut a publicat rezultatele studiilor clinice timpurii care arată că nouă pacienți au prezentat o creștere semnificativă a proteinelor corespunzătoare care lipsesc în hemofilie.

Materialul este informativ și nu poate înlocui consultația cu un medic. Asigurați-vă că consultați un medic înainte de a începe tratamentul.