terapie

David Agus: O nouă strategie în războiul împotriva cancerului (ianuarie 2021).

Yescarta combate un tip de limfom; Miscarea este văzută ca ajutând la deschiderea unei "noi ere" în îngrijirea medicală

De Robert Preid

Reporter de Ziua Sănătății

JOI, 19 octombrie 2017 (HealthDay News) - Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat cea de-a doua terapie genetică pentru utilizare în Statele Unite.

Noul tratament, Yescarta (axicabtagene ciloleucel), este pentru un tip de cancer de sânge numit limfom cu celule B mari.

Tratamentul este cunoscut sub numele de terapie cu celule T pentru receptorul antigenului himeric (CAR) și este doar a doua astfel de terapie aprobată de FDA. În august, agenția a aprobat terapia similară cu celule CAR-T pentru a ajuta la combaterea leucemiei copilului.

Miscarea FDA de miercuri ajută la deschiderea unei noi etape în îngrijirea medicală, în care genetica este utilizată pentru tratamentul suplimentar.

„Astăzi marchează o altă etapă importantă în dezvoltarea unei paradigme științifice cu totul noi pentru tratamentul bolilor grave", a declarat comisarul FDA, dr. Scott Gottlieb. „În doar câteva decenii, terapia genică a trecut de la un concept promițător la o soluție practică pentru mortală și până la forme în mare măsură incurabile de cancer. "

Continuare

Un specialist în cancer a fost de acord.

„Acesta este începutul unei noi ere a terapiei împotriva cancerului”, a spus medicul oncolog Armin Gobadi de la Universitatea Washington din St. Louis. Cu terapia cu celule CAR-T, putem prelua propriile celule ale pacienților și le putem transforma într-o armă puternică pentru atacul cancerului. Aceasta este o terapie extrem de personalizată și inovatoare, care sperăm să fie eficientă și împotriva multor tipuri diferite de cancer. "

Limfomul difuz cu celule B mari (DLBCL) este cel mai frecvent tip de limfom non-Hodgkin la adulți.

„Fiecare doză de Yescarta este un tratament personalizat conceput folosind propriul sistem imunitar al pacientului pentru a ajuta la combaterea limfomului”, a explicat FDA. Celulele T ale pacientului, un tip de celule albe din sange, sunt colectate si modificate genetic pentru a include o noua gena care vizeaza si distruge celulele limfomului. Odata ce celulele sunt modificate, acestea revin in interiorul pacientului.

Aprobarea FDA se bazează pe un studiu clinic multicentric pe mai mult de 100 de pacienți. Remisiunea completă după tratamentul cu Yescarta a fost de 51%.

Continuare

Ca toate tratamentele, Yescarta prezintă un risc. Potrivit FDA, efectele secundare potențial grave includ sindromul de eliberare a citokinelor (CRS), care poate provoca febră și simptome asemănătoare gripei și toxicitate neurologică. Atât CRS, cât și toxicitatea neurologică pot pune viața în pericol sau sunt letale.

Alte reacții adverse potențiale includ infecții grave, număr scăzut de celule sanguine și un sistem imunitar slăbit.

Și ca parte a aprobării, Kite Pharma Inc. ar trebui să efectueze un studiu la pacienții care iau Yescarta.

Gottlieb a adăugat că FDA „va publica în curând o politică cuprinzătoare pentru a aborda modul în care intenționăm să susținem dezvoltarea medicamentelor regenerative pe bază de celule. Această politică va clarifica, de asemenea, modul în care vom implementa programele noastre avansate de accelerare a produselor care utilizează celule CAR-T și alte terapii genetice ”, a spus Gottlieb.

Joi trecut, un grup influent al FDA a aprobat în unanimitate terapia genică care vizează corectarea unei boli rare, dar orbitoare, la copii. Deși FDA nu este obligată să urmeze sfaturile grupurilor sale, de obicei o face.

Continuare

La acea vreme, Stephen Rose, cercetător șef al Fundației Blindness, a spus că terapia „ar putea restabili vederea persoanelor care au o vedere sau o vedere foarte limitate din cauza unei mutații a genei RPE65 și, ca atare, este o mare descoperire”.