Această revizuire prezintă tendințele în tratamentul fibrozei chistice. Cele mai importante sunt:

zorii

- 11 medicamente pentru tratamentul fibrozei chistice au fost aprobate până acum, ultimele fiind terapiile care vizează corectarea unei mutații specifice.

- Pseudomonas aeruginosa ca izolat din spută este din ce în ce mai frecventă și mai greu de eradicat. Funcția pulmonară se corelează pozitiv cu o dietă bogată în calorii și negativ cu prezența infecției cu P. aeruginosa.

- îngrijirea acestor pacienți este direcționată către echipe multidisciplinare, cu accent pe tratamentul precoce și agresiv al exacerbărilor, susținerea expectorației, dieta optimă, depistarea precoce și tratamentul complicațiilor, depistarea pacienților cu forme ușoare ale bolii.

- Unele dintre cele mai promițătoare rezultate au fost obținute în studiul ivacaftor - terapie care vizează o mutație specifică pentru fluxul de CFTR. Este potrivit pentru pacienții cu mutație de clasa III, care se caracterizează prin deschiderea necorespunzătoare a canalelor. Pacienții cu mutații de clasa III reprezintă doar 5% din toți pacienții cu fibroză chistică.

- Corector CFTR - lumacaftor - crește proteina CFTR pe suprafața celulei. Lumacaftorul in vitro restabilește funcția proteinelor la pacienții homozigoti cu F508del. Combinațiile de lumacaftor cu ivacaftor sunt, de asemenea, studiate.

- Ataluren - îmbunătățește funcția CFTR. Analizele post-hoc arată că funcția pulmonară și ratele de exacerbare sunt îmbunătățite la pacienții cu fibroză chistică care nu utilizează tobramicină inhalată.

- O îmbunătățire mică, dar semnificativă a FEV1% a fost observată atunci când vectorii non-virali au fost eliberați pentru a livra gena CFTR către celulele epiteliale respiratorii în comparație cu placebo. Pacienții au fost urmăriți timp de 12 luni.