Yanka Petkova Ultima modificare pe 06 martie 2020 la 14:23 2082 0

rară

Fotografie de Pixabay

Cel mai recent

Sănătate

Sănătate

200 de persoane cu boala genetică rară „polineuropatie amiloidă familială” sunt private de un medicament care salvează viața. Acest lucru a fost semnalat de Comisia pentru protecția împotriva discriminării (CPD).

Polineuropatia amiloidă familială este o boală genetică care, pe măsură ce progresează, provoacă atrofie musculară, slăbiciune motoră la nivelul membrelor, duce la dezechilibru și dificultăți de mișcare. Apar probleme cu tractul gastro-intestinal. Bolile de inimă pot duce la aritmie și infarct miocardic. Mulți pacienți au o pierdere semnificativă în greutate. Moartea apare cel mai adesea în complicațiile cardiace. Pacienții sunt întreținuți doar prin administrarea unui medicament care oprește dezvoltarea complicațiilor care duc la deces.

Poziția CPD

În semnalul lor, CPD susține că Ministerul Sănătății nu a respectat o decizie a SAC, care a acceptat ca texte ilegale în Ordonanță cu privire la condițiile, regulile și procedurile de reglementare și înregistrare a prețurilor la medicamente. Prevederea a fost abrogată ca ilegală în 2016.

Cu toate acestea, trei ani mai târziu, textul abrogat de SAC a fost reprodus din nou în această ordonanță. Acest lucru face imposibilă rambursarea și includerea Patisaran în lista de medicamente pozitive, singurul medicament de salvare aprobat și recunoscut din lume pentru tratamentul polineuropatiei amiloide familiale în stadiul II (FAP).

Credem că odată cu readoptarea textului revocat de SAC împotriva noastră și a altor pacienți cu FAP există un tratament discriminatoriu și nefavorabil bazat pe „handicap” în sensul articolului 4, paragraful 1 din Legea privind protecția împotriva discriminării. „Dreptul nostru la tratament egal cu alți pacienți care nu suferă de FAP și ale căror medicamente pot fi incluse în Lista pozitivă a medicamentelor a fost încălcat”, au scris pacienții în plângerea lor către Comisia pentru protecția împotriva discriminării.

Ce s-a schimbat la începutul acestui an

Speranța tratamentului a zeci de cetățeni bulgari cu medicamentul Patisiran a fost înlăturată de la începutul anului 2020 din cauza returnării cerinței discriminatorii din ordonanță. Reintroduce cerința „ilegală” conform CPD că, pentru a rambursa singurul medicament pentru tratament, același medicament trebuie rambursat în alte 5 țări, dintr-o listă selectată aleatoriu de 17 țări ale UE.

Problema este că, din cauza stării geografice a bolii pentru pacienții bulgari, care reprezintă 60% din toți pacienții din Europa, medicamentul pentru tratamentul lor trebuie rambursat în țările în care nu există astfel de pacienți înregistrați.

Potrivit pacienților care s-au plâns, neaplicarea terapiei recomandate de specialiști va duce la progresia necontrolată a bolii și la rezultatul letal pe termen scurt. Natura progresivă a bolii sugerează că, în câteva luni, zeci de pacienți care sunt tratați cu un medicament pentru prima etapă vor trece la a doua etapă, pentru care în prezent nu există tratament în Bulgaria și vor fi, de asemenea, condamnați la o moarte dureroasă .

Răspunsul Ministerului Sănătății

Medicamentul Onpattro 2 mg/ml concentrat pentru soluție perfuzabilă INN Patisiran este aprobat pentru utilizare într-o procedură centralizată ca medicament orfan - 2018. Titularul autorizației de introducere pe piață este compania olandeză - Alnylam Netherlands B.V.

Medicamentul este destinat tratamentului pacienților cu FAP în prima și a doua etapă a bolii și trebuie efectuat sub supravegherea unui medic familiarizat cu specificul bolii.

În august 2019, prin ordin al ministrului sănătății, medicamentul a fost inclus în Lista produselor medicamentoase art. 266a, alin. 2 din LLPHM, care garantează „și în momentul de față furnizarea sa fără probleme în instituțiile medicale”.

Ministerul Sănătății clarifică faptul că cerința pentru includerea unui medicament cu un nou nume internațional fără brevet în Lista pozitivă de medicamente este ca acesta să fie rambursat în cel puțin 5 țări.

Ordonanța privind condițiile și normele de reglementare și înregistrare a prețurilor la medicamente definește numai țările în care produsele ar trebui rambursate pe baza delegației legale. Abrogarea unei prevederi similare într-un statut anterior este motivată de SAC numai de faptul că o astfel de cerință ar trebui reglementată prin lege, a spus departamentul de sănătate.

Acest neajuns a fost eliminat odată cu introducerea prevederilor art. 262, alin. 3 din LLPHM. Conform Ordonanței, pentru ca acest medicament să fie inclus în Lista medicamentelor pozitive, acesta trebuie să îndeplinească cerințele, dintre care una este denumirea internațională fără proprietate căreia îi aparține medicamentul pentru a fi plătit de către o sănătate publică fond de asigurare sub aceleași indicații terapeutice: următoarele țări: Belgia, Grecia, Danemarca, Estonia, Spania, Italia, Letonia, Lituania, Polonia, Portugalia, România, Slovacia, Slovenia, Ungaria, Finlanda, Franța și Republica Cehă.

Ce s-a făcut până la urmă

În prezent, acest medicament este rambursat în doar trei din cele 17 țări - Belgia, Italia și Franța. Reprezentantul deținătorului autorizației de introducere pe piață pentru Bulgaria a fost instruit de mai multe ori și în detaliu de către Consiliul Național privind prețurile și rambursarea medicamentelor cu privire la ce dovezi trebuie prezentate cu privire la statutul de rambursare a produsului în țările de referință. De asemenea, a avut loc o întâlnire cu reprezentantul deținătorului autorizației de introducere pe piață, la care s-a discutat în detaliu problema includerii unui produs pe lista pozitivă de medicamente. La rândul său, Consiliul Național pentru Prețuri și Rambursarea Medicamentelor a făcut din oficiu anchete către mai multe țări de referință, din care a primit un răspuns negativ cu privire la plata Patisiran cu fonduri publice.

Capat de drum

Există o opinie a Comisiei pentru protecția împotriva discriminării, potrivit căreia pacienții cu boala genetică rară FAP sunt privați de dreptul la un tratament de salvare a vieții. Există o decizie a Curții administrative supreme, pe care Ministerul Sănătății susține că a respectat-o. Problema cu furnizarea medicamentului a fost discutată cu furnizorul acestuia. A existat un răspuns negativ la anchetele din mai multe țări de referință despre plata medicamentului cu fonduri publice. Se pare că nu suntem nicăieri.

Statistici privind morbiditatea

Potrivit datelor oficiale ale echipei prof. Ivaylo Tarnev de la Clinica de boli nervoase de la Spitalul Universitar „Alexandrovska” - singurul centru expert pentru boli neurologice și metabolice ereditare, un număr total de 360 ​​de pacienți sunt înregistrați în toată Europa Centrală și de Est, 200 dintre ei se află în Bulgaria. Boala are o condiție regională și geografică, deoarece în Bulgaria principala regiune endemică este partea de sud-vest - regiunea Kyustendil și Blagoevgrad, dar în practică există pacienți în toată țara.

200 de persoane încă nu au o soluție la problema lor. În viitor, numărul acestora va crește, întrucât un screening efectuat de producător a constatat că rudele pacienților au o predispoziție genetică pentru a dezvolta boala. Chestiune de timp.