genetică

Un preparat pentru atrofia musculară a coloanei vertebrale a fost aprobat în Statele Unite. Este vorba despre medicamentul Solgensma, produs de concernul Norvatis. Atrofia musculară spinală este una dintre cele mai frecvente boli moștenite, terapie eficientă pentru care nu există tratament până acum.

2 milioane de dolari pentru o singură procedură

Solgensma este conceput pentru a conduce terapia genică la copii cu vârsta de până la 2 ani, care au fost deja diagnosticați cu SMA.

Medicamentul poate fi utilizat și în cazurile în care simptomele bolii nu au început încă să apară. Este posibil ca utilizarea medicamentelor să devină un nou standard în tratamentul noilor boli genetice.

Cel mai grav obstacol în calea utilizării pe scară largă a medicamentului este costul ridicat al acestuia. Astăzi, costul unei proceduri este de aproximativ 2,1 milioane de dolari, ceea ce face ca Solgensmoy să fie cea mai scumpă terapie genetică.

Reprezentanții producătorilor de produse farmaceutice observă că aceste costuri pot fi mult mai mici decât costurile tratamentului permanent și îngrijirea copiilor cu aceste boli.

Se așteaptă ca Novartis să primească aprobare pentru utilizare în Japonia și Europa în viitorul apropiat. În acest caz, Solgensma va deveni un adjuvant al medicamentului deja aprobat Spiranza de către Biogen Inc.

Înainte de aprobarea medicamentului, tratamentul era paliativ

Noua terapie genică oferă o soluție la problema bolii, care necesită un angajament constant în îngrijirea copilului bolnav.

În caz contrar, părinții și o întreagă echipă medicală trebuie să fie implicați în reabilitare pentru a evita atrofia musculară care pune viața în pericol a mușchilor respiratori.

Înainte de dezvoltarea noua terapie genică majoritatea copiilor cu atrofie musculară severă au murit cel mai adesea tocmai din cauza slăbirea critică a mușchilor respiratori.

Având în vedere bunăstarea publică, este posibil ca tratamentul acestor copii, în ciuda costului record record, să fie acoperit de NHIF.

Prețul pe care publicul îl va plăti pentru vindecarea copilului va fi mult mai mic decât dacă mulți specialiști și părinți trebuie să aibă grijă de el ani de zile.