Anemie înseamnă literalmente „fără sânge”, „anemie”. Sau este o deficiență de celule roșii din sânge și/sau hemoglobină în sânge. Acest lucru determină o capacitate redusă a sângelui de a transporta oxigenul în țesuturi, provocând astfel hipoxie tisulară. Trebuie menționat faptul că există diferențe de gen în valorile normale ale parametrilor sanguini: la bărbați numărul de celule roșii din sânge - hemoglobină și hematocrit, este mai mare decât la femei. Acest lucru se datorează influenței hormonilor sexuali și a ciclului menstrual la femei .

În afară de a fi o boală de sine stătătoare, anemia poate fi un simptom al altor boli.

stem

Există trei cauze principale ale anemiei:

  1. Pierderea masivă (acută sau cronică) de sânge.

Tipic pentru aceste situații este că principala amenințare pentru pacient este cantitatea mai mică de sânge din vase și șoc decât riscul de anemie. În pierderea cronică de sânge, care poate fi observată cel mai adesea în bolile sistemului digestiv, sistemul reproductiv feminin, procesele tumorale cronice și inflamatorii, rezervele de fier din organism sunt reduse și se formează anemia cu deficit de fier. Aceasta este cea mai frecventă anemie, care apare la 80% din toate anemiile.

  1. Producție insuficientă de celule roșii din sânge (hematopoieză ineficientă).
  2. Distrugerea crescută a celulelor roșii din sânge (hemoliză). Acest tip de anemie se numește hemolitic și poate fi cauzat de anomalii congenitale ereditare în structura eritrocitelor sau de boli dobândite ca urmare a transfuziei de sânge dintr-un alt grup sanguin, pătrunzând în sângele diferitelor otrăvuri sau mușcături de insecte și șerpi veninoși

Anemia poate trece neobservată la mulți oameni, iar simptomele sunt ușoare. Cel mai adesea persoanele cu anemie se plâng de slăbiciune, oboseală, disconfort și, uneori, concentrare slabă. Persoanele cu anemie mai severă se plâng adesea de dispnee (dificultăți de respirație) la efort. Anemia severă împinge corpul să compenseze prin creșterea ritmului cardiac, ceea ce duce la o senzație de palpitații și oboseală și, eventual, duce la insuficiență cardiacă.

Pielea palidă și membranele mucoase sunt adesea un semn util în diagnosticul anemiei mai severe, dar nu este întotdeauna evident. Alte simptome pot include buzele crăpate și unghiile plate sau chiar scufundate (cel mai adesea o indicație a deficitului de fier).

Când se suspectează anemie, se efectuează cel mai adesea un număr de sânge: număr de eritrocite, hematocrit, concentrație de hemoglobină, mărime medie și conținutul de hemoglobină al eritrocitelor (util în determinarea cauzei anemiei).

Pentru a determina cauza anemiei, alți indicatori sunt examinați atunci când este necesar.

Tratamentele pentru anemie sunt foarte diverse. În primul rând, trebuie identificată și corectată cauza principală a anemiei. De exemplu, anemia rezultată din pierderea de sânge dintr-un ulcer gastric trebuie să înceapă cu medicamente pentru vindecarea ulcerului. În mod similar, intervenția chirurgicală este adesea necesară pentru a elimina cancerul de colon care provoacă pierderi cronice de sânge și anemie.

Important pentru persoanele cu anemie sunt plimbările în aer curat, odihna completă și somnul suficient. Alimentele adecvate pentru anemie sunt produsele apicole - miere și polen de albine, mere, urzici, struguri roșii, spanac, ouă, iaurt, drojdie de bere, pește, multe fructe și legume (în cazul în care această formă de anemie nu necesită o dietă specifică)

Spirulina poate fi adăugată la alimentele adecvate. Conține de 50 de ori mai mult fier decât spanacul. Este bogat în clorofilă și promovează producerea de noi globule roșii. În combinație cu ciupercile vindecătoare Young Reishi ciuperca (miceliu în vârstă de 14 - 18 zile) se obține o recuperare incredibil de rapidă.

Ce cauzează anemia falciformă?

Hemoglobina este formată din patru molecule de proteine ​​(lanțuri de globuline) care sunt legate între ele. Molecula normală de hemoglobină la adulți conține două lanțuri de alfa-globină și două lanțuri de beta-globină, care sunt compuse din aminoacizi.

Anemia falciformă se datorează unei mutații punctuale a unei gene de pe cromozomul 11 ​​care codifică informații despre producerea lanțului beta-globină. Astfel, în locul acidului glutamic, care se află la a șasea poziție în lanțul polipeptidic beta-globină, este inclus aminoacidul valină. Acest lucru duce la sinteza hemoglobinei patologice S, care este mai dificil de dizolvat și are o capacitate redusă de a lega oxigenul.

Anemia falciformă determină morbiditate și mortalitate semnificative, în special la persoanele de origine africană și mediteraneană. Mortalitatea, frecvența și amploarea bolii variază.

Transplantul de celule stem în anemia falciformă

Anemia falciformă este o boală genetică (autosomală recesivă) în care măduva osoasă roșie produce în locul hemoglobinei normale A, forma sa mutantă - hemoglobina S.

Hemoglobina este o proteină care conține fier în celulele roșii din sânge, care le conferă culoarea roșie caracteristică. Prin el, celulele roșii din sânge se leagă de oxigenul din plămâni și îl transportă către țesuturile și organele corpului. De asemenea, ajută la transportul dioxidului de carbon din țesuturi și organe în plămâni, unde expiră.

În anemia falciformă, hemoglobina anormală determină deformarea globulelor roșii din cauza unei modificări structurale a moleculei de hemoglobină. Ca urmare, celulele roșii din sânge își pierd forma tipică a discului dublu concav și devin celule cu o formă caracteristică de seceră. Astfel, mișcarea lor în vasele de sânge devine semnificativ mai dificilă, sunt ușor distruse în vasele de sânge și splină, care dezvoltă anemie hemolitică. Durata medie de viață a globulelor roșii este de 120 de zile, dar în anemia falciformă trăiesc doar 10-20 de zile, ceea ce duce la apariția sindromului anemic.

În boala autozomală recesivă, ambii părinți trebuie să poarte și să transmită gena mutantă a bolii pentru ca boala să se manifeste la copil.

Cum va ajuta transplantul de celule stem?

Transplantul de celule stem implică înlocuirea măduvei osoase a pacientului cu măduva osoasă a unui donator sănătos. Dacă transplantul are succes, pacientul cu boală cu celule secera poate fi vindecat. Procedura are două cerințe principale: identificarea celui mai potrivit donator și evaluări pre-transplant atât ale principalelor organe ale pacientului, cât și ale principalilor donatori (inimă, plămâni, rinichi etc.).

Există trei tipuri principale de donatori de celule stem: potrivite și legate, conjugate și fără legătură și parțial potrivite și legate.

Donatorul corespunzător este de obicei un frate de sânge care are același tip de măduvă osoasă, de la aceeași mamă și tată. Pacientul și donatorul sunt comparate prin teste speciale de sânge numite tipare HLA. Frații sunt deseori donatori preferați și, din acest motiv, acest tratament potențial este încă oarecum limitat.

Donatorul corespunzător, dar fără legătură, este o persoană care are același tip de măduvă osoasă ca pacientul, dar nu este membru al familiei sau rudă. Astfel de donatori sunt de obicei comparați prin intermediul organizațiilor naționale.

Donatorii parțial asociați și asociați, numiți și donatori haploidentici, sunt membri ai familiei, alții decât frații, de obicei o mamă sau un tată.

Studiile arată că transplanturile de celule stem de la frați sau alți donatori potriviți au o șansă de vindecare de 85%; Un raport al Institutului Național de Sănătate arată că la 30 de pacienți care au suferit astfel de transplanturi, 87 la sută - sau 26 din 30 - au control al bolii.

Înainte de transplantul de celule stem, primitorii trebuie de obicei să primească doze puternice de chimioterapie pentru o perioadă lungă de timp. Chimioterapia este utilizată pentru a slăbi sau distruge măduva osoasă, celulele stem și sistemul imunitar ale pacientului, în încercarea de a împiedica corpul lor să respingă celulele sanguine ale donatorului.

Studiile clinice investighează alte mijloace de evitare a respingerii decât chimioterapia. Măduva osoasă a pacientului este apoi înlocuită cu celule stem hematopoietice de la un donator sănătos. Noua măduvă osoasă, dacă este luată, va produce globule roșii normale.

Transplantul de celule stem în studiile clinice

Într-un al doilea studiu de fază (NCT00061568), siguranța și eficacitatea unui transplant de celule stem donator potrivite au fost evaluate la 30 de pacienți cu vârsta cuprinsă între 16-65 de ani cu anemie severă cu celule secerătoare.

Interesant este faptul că acest studiu a utilizat un tratament non-chimioterapeutic pentru a preveni respingerea: radiații cu doze mici combinate cu două medicamente imunosupresoare (alemtuzumab și sirolimus). Rezultatele au arătat că tratamentul a inversat boala la 87 la sută dintre pacienți, sau 26 din cei 30 din studiu. La o urmărire mediană de 3,4 ani, pacienții tratați cu succes nu au prezentat semne de boală grefă contra gazdă (GVHD), o boală în care celulele donatoare atacă beneficiarul. Cincisprezece pacienți au putut opri administrarea de imunosupresoare la un an după transplant.

Un studiu de fază 2 (NCT00745420), numit SCURT, a evaluat siguranța și eficacitatea unui transplant de măduvă osoasă de la un donator fără legătură la 29 de copii cu boală severă de celule secerătoare după chimioterapie de intensitate redusă. Rezultatele arată o incidență mare a bolii grefă contra gazdă a gazdei (GVHD) și a morții asociate, sugerând că regimul nu este suficient de sigur.

Un studiu similar (NCT01565616), numit STRIDE, a evaluat siguranța și eficacitatea transplantului de măduvă osoasă de la donatori (frați) care se potrivesc, precum și de la donatori fără legătură după chimioterapie la 22 de adolescenți și adulți cu vârsta cuprinsă între 16 și 40 de ani. -an după transplant, 20 de pacienți erau în viață și 19 nu au prezentat supraviețuire fără evenimente de respingere a grefei sau reapariție a bolii.

Un studiu care a evaluat utilizarea sângelui din cordonul ombilical de la donatori independenți pentru tratarea anemiei cu celule secera și a bolilor similare a raportat că tratamentul a eșuat din cauza unei eșecuri a grefei. Un alt studiu similar a fost întrerupt după ce destinatarii au prezentat o rată ridicată de eșec al grefei.

Un studiu pilot (NCT01590628) a evaluat siguranța și eficacitatea co-transplantului utilizând celule sanguine ale creierului modificate și nemodificate la pacienți, inclusiv cei cu boală de seceră.