Pacienții stabili care sunt asimptomatici sunt monitorizați îndeaproape și nu necesită terapie specifică. Componenta M, imunoglobulina și vâscozitatea sunt monitorizate. Manifestarea anemiei, sângerărilor, splenomegaliei și sindromului hiperviscos sunt principalele indicații pentru chimioterapie.

waldenstrom

Tratamentul acestei boli poate fi împărțit în tratamentul complicațiilor paraproteice IgM și tratamentul limfomului. Opțiunile de tratament includ: plasmafereză, agenți alchilanți, interferon alfa, analogi nucleozidici, chimioterapie cu doze mari, splenectomie și Rituximab.

· Terapie de urgență

o Sindromul hiperviscos necesită terapie urgentă, tratamentul la alegere este plasmafereza de urgență, baza de bază a acestui tratament este că 80% din IgM se depune intravascular. Vâscozitatea trebuie măsurată înainte și după plasmafereză. Chimioterapia trebuie luată în considerare la scurt timp după stabilizare pentru a reduce producția de praraproteine ​​de către limfocitele maligne.

o Macroglobulinemia poate provoca complicații precum neuropatia periferică, crioglobulinemia sau amiloidoza se poate dezvolta chiar și în absența nivelurilor ridicate de paraproteină. Aceste simptome se dezvoltă datorită naturii fiziochimice a paraproteinei și pot fi tratate atât prin mijloace simptomatice, cât și prin terapie sistemică, inclusiv utilizarea imunoglobulinelor, chimioterapiei și interferonului alfa.

· Terapia cu limfom

o Agenți alchilanți precum Clorambucil (oral, 0,3 mg/kg/zi între zilele 1 și 5; ciclul se repetă la fiecare 4-6 săptămâni; doza este ajustată în funcție de valorile numărului de sânge periferic), Melphalan ( 8 mg/m2/zi pe cale orală între zilele 1 și 4 împreună cu Prednison 40 mg/m2/zi pe cale orală) și Ciclofosfamidă (125 mg/m2 pe cale orală împreună cu Prednison 40 mg/m2 pe cale orală timp de 7 zile; ciclul este repetată la fiecare 4-6 săptămâni în funcție de valorile imaginii din sângele periferic). Clorambucilul este cel mai frecvent utilizat medicament cu o rată de succes terapeutic de 50%. Remisiile complete sunt rare. Adăugarea de prednisolon la Chlorambucil nu duce la o incidență crescută a succesului terapeutic, dar este benefică dacă există o boală suplimentară, cum ar fi anemia hemolitică, crioglobulinemia sau boala aglutinantă la rece. Terapia de întreținere după un curs de Chlorambucil nu este utilizată din cauza riscului crescut de apariție a mielodisplaziei. Decizia de a întrerupe terapia cu Chlorambucil se bazează pe valorile IgM, iar Chlorambucil trebuie continuat timp de 2 cicluri după normalizarea nivelurilor de imunoglobulină.

o Chimioterapia combinată include utilizarea de agenți alchilanți, preparate cu muștar de azot, antracicline și prednisolon. Au fost utilizate multe regimuri chimioterapeutice, dar niciunul dintre ele nu are avantajul monoterapiei cu Chlorambucil. Doxorubicina (60-75 mg/m 2 intravenos ca doză unică; repetată la fiecare 21 de zile; alternativ 20-30 mg/m 2/zi timp de 2-3 zile, repetată după 4 săptămâni) este o alternativă eficientă la pacienții care sunt rezistenți la terapia cu clorambucil

o Răspunsul biologic este modificat prin utilizarea Interferon alfa (3 milioane U subcutanat zilnic timp de 30 de zile urmat de 3 milioane U subcutanat de 3 ori pe săptămână timp de cel puțin 5 luni; alternativ, 1 milion U SC de 3 ori pe săptămână) și Interferon gamma (0,125-0,5 mg/m2/zi intramuscular). Efectul se observă la 3-4 luni după începerea terapiei. Pre-chimioterapia nu compromite răspunsul la interferon

o Analogii nucleozidici includ 2-clorodeoxiadenozina și Fludarabina. Clorodeoxiadenozina trebuie administrată în doză de 0,12 mg/kg zilnic sub formă de perfuzie continuă de 2 ore timp de 5 zile, cursul se repetă lunar. Succesul terapeutic este de 85%. Fludarabina se administrează în doză intravenoasă de 25 mg/m2. Principalele efecte secundare ale acestei terapii sunt mielosupresia și imunosupresia. În prezent, această clasă de medicamente este utilizată pentru citoreducția rapidă la pacienții care nu au reușit tratamentul cu agenți alchilanți sau ca terapie de primă linie la pacienții cu masă tumorală semnificativă manifestată prin sindrom hiperviscos și neuropanie.

o Imunomodulatori precum Rituximab (60-75 mg/m 2 intravenos ca doză unică; repetat la fiecare 21 de zile, alternativ 20-30 mg/m 2/zi timp de 2-3 zile; repetat la fiecare 4 săptămâni) sunt benefice numai dacă pacientul este CD 20 pozitiv. Acest preparat poate fi utilizat atât simultan cu chimioterapie, cât și ca terapie de întreținere independentă

o Chimioterapia cu doze mari urmată de transplantul autolog de celule stem este oferită pacienților care nu au reușit chimioterapie, precum și pacienților tineri care se află într-un grup de prognostic slab.

· Remisii - remisiunea completă după chimioterapie este observată la aproximativ 10% dintre pacienți. Unii autori sugerează că eliminarea limfocitelor monoclonale din măduva osoasă ar trebui considerată remisie completă.

Splenectomia este eficientă la pacienții care nu au reușit chimioterapia. Îndepărtarea chirurgicală a splinei elimină, de asemenea, principala sursă de formare a IgM .