Puls.bg | 08 octombrie 2012 | 9

noul

Se pare că experimental un medicament nou se îmbunătățește funcția musculară la băieții cu distrofie musculară, crescând distanța pe care o pot parcurge în șase minute după un an de tratament comparativ cu perioada anterioară.

Potrivit Lee Swain, fiziolog la Universitatea din Pennsylvania, aceste rezultate sunt „extrem de promițătoare”, deoarece până acum nu a fost posibilă nicio îmbunătățire a funcției musculare.

Cea mai comună formă de distrofie musculară - Boala Duchenne, afectează 13.000 de băieți din Statele Unite. Noul medicament, eteplirsen, este destinat pentru 13% dintre acești băieți cu o mutație genetică specifică. Fără tratament, mușchii slăbesc și pacienții rămân închiși la un pat sau un scaun cu rotile. Speranța de viață a bolii este de obicei de 30 de ani.

Dacă va avea succes, eteplirsen va fi un succes imens în lupta împotriva distrofiei musculare și a speranței pentru mii de pacienți și medicii lor. Rezultatele sunt, de asemenea, foarte încurajatoare pentru Sarepta therapeutics, compania de biotehnologie care a dezvoltat medicamentul. De la publicarea datelor din studiul clinic în iulie, acțiunile companiei au crescut de patru ori. Rezultatele studiului arată că eteplirsen crește cantitatea de proteine ​​musculare cheie - distrofină. Rezultatele suplimentare publicate în august au arătat că pacienții care primesc cea mai mare doză ar putea merge cu 69 de metri mai mult decât pacienții care au luat placebo în șase minute. De asemenea, acești pacienți pot merge cu 21 de metri mai mult decât înainte de a începe tratamentul. Pacienții care au luat placebo la momentul inițial au trecut la eteplirsen în săptămâna 24 a studiului. De asemenea, arată o îmbunătățire clinică - la 36 de săptămâni rezultatele lor se îmbunătățesc cu o medie de 10 metri.

Numărul fibrelor musculare care conțin distrofină a crescut cu 47% la pacienții care au început tratamentul cu eteplirsen și cu 38% la pacienții care au început placebo și au trecut la eteplirsen.

Potrivit lui Chris Garabedian, CEO al Sarepta, acesta este „cel mai bun scenariu posibil”.

Cu toate acestea, este încă necesară precauție. La doi pacienți, starea sa înrăutățit la începutul studiului înainte ca medicamentul să poată funcționa. Cu toate acestea, acest lucru face dificilă interpretarea rezultatelor. O altă problemă poate fi dimensiunea eșantionului - doar 12 pacienți. În comparație, un alt medicament pentru distrofia Duchenne care vizează o anomalie genetică specifică, atalaurena, a fost studiat la 147 de pacienți și nu a demonstrat nici o eficacitate clinică semnificativă.

Materialul este informativ și nu poate înlocui consultația cu un medic. Asigurați-vă că consultați un medic înainte de a începe tratamentul.