Terapiile pentru NASH (steatohepatită nealcoolică) au potențialul de a reduce acumularea de grăsimi în ficat, ceea ce ar putea preveni până la 12.000 de transplanturi în Europa în fiecare an.

transplant ficat

Agoniștii PPAR și FXR sunt primele terapii în curs de dezvoltare pentru tratamentul NASH și se așteaptă să reducă acumularea de grăsimi în ficat, inflamația și fibroza. Aceste noi terapii promit să inverseze progresia bolii, ceea ce va duce la o îmbunătățire semnificativă a prognosticului pacientului și la o reducere a necesității de a trece la transplantul de ficat.

Care este progresul potențial la pacienții cu NASH?

NASH sau steatohepatita nealcoolică este acumularea de grăsime în ficat care duce la inflamație. După ani de inflamație și fibroză, NASH se dezvoltă în ciroză completă a ficatului. În prezent, nu există terapii indicate pentru tratamentul sau prevenirea NASH. Doi noi agoniști în curs de dezvoltare ar putea oferi noi opțiuni de tratament pentru NASH, care ar inversa evoluția bolii și ar reduce transplanturile.

  • Receptorii activați cu proliferator de peroxișomi (PPAR): atunci când sunt activate, subunitățile PPAR suprimă metabolismul grăsimilor, reduc producția de lipide și suprimă inflamația.
  • Receptorii Farnezoid X (FXRs): atunci când sunt activați, FXRs suprimă metabolismul carbohidraților și lipidelor și activează creșterea și regenerarea ficatului după afectarea ficatului.

Cum va ajuta acest lucru pacienții?

Pacienții cu NASH sunt de obicei asimptomatici, ceea ce înseamnă că adesea nu prezintă durere chiar și în cazul cirozei avansate. Cu toate acestea, pacienții care au atins etapele finale ale NASH au un prognostic mai prost (supraviețuirea la un an în boala hepatică decompensată este mai mică de 50%) și este probabil să aibă nevoie de un transplant de ficat. Aceste două noi terapii pot inversa progresia bolii prin reducerea riscurilor asociate cu stadiul final al NASH, ceea ce va reduce în cele din urmă nevoia de transplant hepatic.

Câți pacienți pot fi ajutați?

Aproape 15% din populația totală din Europa suferă de NASH. În ultimii 10 ani, numărul de transplanturi hepatice datorate NASH a crescut cu aproximativ 500%, datorită parțial epidemiei de obezitate. Simplu spus, nu există suficienți ficatei pentru a asigura un transplant pentru fiecare pacient aflat pe lista de așteptare. Aceste noi terapii pot ajuta pacienții să evite transplanturile de ficat prin inversarea patologiei bolii, reducând transplanturile de ficat cu aproximativ 12.000 pe an.

Ce poate însemna acest lucru pentru pacienții care așteaptă un transplant de ficat?

NASH severă provoacă 4 până la 10% din transplanturile de ficat în Europa. Reducerea numărului de transplanturi va reduce numărul complicațiilor postoperatorii de care suferă pacienții. În acest fel, ar putea petrece mai puțin timp în spital și se vor întoarce mai repede acasă. Mai puțini pacienți vor fi obligați să ia terapie imunosupresivă, reducând povara medicamentelor pe tot parcursul vieții. La rândul său, o proporție mai mare de pacienți pot primi transplanturi în timp util.

Care este impactul potențial asupra sistemelor de sănătate din Europa?

Capacitatea de a inversa progresia bolii va duce la mai puțini pacienți care necesită transplant de ficat costisitor și tratament asociat cu complicații ale insuficienței hepatice. Utilizarea agoniștilor PPAR și FXR ar putea reduce numărul pacienților cu NASH bolnavi în final cu peste 120.000 în Europa în fiecare an, ceea ce ar putea duce la economii de aproximativ 1 miliard de euro pe an.

* agonist - o substanță care imită acțiunea unui neurotransmițător natural