Elitsa Dimova 17 aprilie 2019 | 1

lisichkov

Sursa: Arhiva personală

Prof. Dr. Toshko Lisichkov este printre cei mai proeminenți hematologi din țara noastră. Este șeful secției de hemostasiologie a Spitalului Național Specializat pentru Tratamentul Activ al Bolilor Hematologice din Sofia.


Unitatea Națională Consultativă are oportunități pentru diagnosticarea extrem de specializată în domeniul tulburărilor de hemostază, inclusiv diagnosticul inițial la copii, precum și în caz de suspiciune de afecțiuni inhibitoare.


Departamentul de hemostaseologie funcționează ca un centru național specializat pentru tratamentul pacienților cu hemofilie. Menține un registru actualizat al pacienților cu coagulopatii congenitale și este un depozit național pentru depozitarea factorului 8 și a factorului 9. Secția oferă instruire pacienților pentru tratamentul la domiciliu și administrarea independentă intravenoasă de factori de coagulare.


Înainte de Puls.bg, prof. Toshko Lisichkov a vorbit despre noutățile din terapiile coagulopatiilor congenitale, despre nivelul tratamentului pacienților bulgari și de ce terapiile genetice sunt viitorul în hematologie...

- Prof. Lisichkov, astăzi sărbătorim Ziua Mondială a Hemofiliei. Care sunt inovațiile în tratamentul hemofiliei și altor coagulopatii congenitale la nivel mondial?


În ultimii ani, progresul a fost galopant, atât ca produse terapeutice noi, cât și ca noi abordări terapeutice. Rutina la nivel mondial este încă abordarea terapeutică, în care, știind ce tip de hemofilie sau alt tip de deficiență este cauza bolii (lipsa factorului 8 în hemofilia A, de exemplu) se aplică așa-numita terapie de substituție sau terapie de substituție factorul relevant.


Inițial, s-au folosit preparate din plasmă - purificate, dezactivate viral, cu calități foarte ridicate, atât în ​​ceea ce privește frecvența, cât și siguranța. Nu există riscuri de infecții transmisibile de coșmar în trecut, cum ar fi HIV și SIDA. S-au dezvoltat deja tehnologii recombinate, în care preparatele sunt absolut sigure.

- Ne-ai putea spune mai multe despre tehnologiile recombinante?


Astăzi, în tehnologiile recombinante, se fac astfel de modificări în moleculă, încât preparatul are proprietăți mai bune în comparație cu preparatul natural. De exemplu, dacă supraviețuirea unui medicament este de câteva ore, atunci cele noi sunt prelungite de o dată și jumătate, de până la patru ori. Ceea ce înseamnă că eficacitatea sa clinică este mult mai mare, atât ca tratament, cât și ca profilaxie.


O altă noutate este că aceste preparate, care sunt administrate intravenos, au deja o astfel de modificare a moleculei încât pot fi administrate și subcutanat. Acesta este un avantaj suplimentar pentru pacienți și o altă doză de optimism pentru aceștia.


Cu toate acestea, abordarea mai bună în tratamentul de substituție este prevenirea, adică prevenirea sângerării, nu tratarea acesteia. Astăzi evoluează spre personalizare. Indiferent de calitățile produsului dat, acesta are specificități la pacienții individuali - pentru același preparat, la un pacient timpul său de înjumătățire este de 8-9 ore, iar în altul - 29 de ore. Aceasta este o diferență uriașă. Și există teste pe computer în care sunt prelevate 1 sau 2 probe pentru pacientul X și când se vede rezultatul transfuziei sale, se calculează cu precizie cantitatea exactă de pregătire și intervalul de timp de care are nevoie. Acest lucru este extrem de important atât din punct de vedere al eficacității clinice, cât și al eficacității clinice - nu se observă insuficiența sau tratamentul excesiv.

- Profilaxia fără factori este o altă abordare modernă?


Este un salt uriaș înainte. Nu înlocuiește factorul lipsă, dar în diferite variante se creează un echilibru între afectarea coagulării sângelui și riscul de tromboză. Imaginea este ca o persoană sănătoasă, dar nu la nivelul de 100%, ci la nivelul de 10%. Există astfel de preparate, sunt încă în stadiul studiilor clinice, la care participăm și noi, iar pacienții răspund foarte bine.


Un alt salt calitativ este noul produs recombinant emisizumab în hemofilie, care nu are nimic de-a face cu factorul în sine ca structură, dar își îndeplinește funcțiile fiziologice. Dacă timpul de înjumătățire al celor mai bune preparate pentru factorul 8 este de 29 de ore, atunci produsul recombinant are 28 până la 34 de zile. Se administrează subcutanat și este exclusiv pentru prevenire.

- Recent, organizații de frunte din sectorul farmaceutic au anunțat că se dezvoltă terapii genetice moderne pentru hemofilie în întreaga lume.?


Terapia genică este în prezent așa-numita adăugare de gene - pacientul are o genă defectă, dar se adaugă o genă normală și începe să producă factorul corespunzător. Și acest lucru este suficient pentru a preveni sângerarea.


Unele literaturi indică chiar o normalizare completă a statutului respectiv. De asemenea, suntem implicați în evoluții similare și, din moment ce pacientul nostru cu hemofilie A a fost inclus în tratament, el nu a avut o singură hemoragie. Tot ce trebuie să facă este să se gândească la ce să facă dacă are o operație.


Pentru mine personal, un salt în terapia genică este corecția genetică despre care am auzit la Congresul de la Glasgow acum un an. Așa-numitele foarfece genetice (enzime specifice) taie partea mutantă a genei și adaugă una normală. De aceea se numește corecție genetică, nu adăugare. Este încă în stadiile incipiente ale studiilor clinice, dar dă rezultate bune.


Acolo am întrebat de ce acest lucru se face numai pe celulele somatice - ficatul și nu sexul, care ar rezolva problema eredității? Dar ei au răspuns că nu s-a făcut din punct de vedere etic.


Acesta va fi cu siguranță viitorul. Desigur, introducerea multor dintre aceste terapii va depinde de cost. Terapia genică, de exemplu, va fi dificil de pus în practică inițial, deoarece tratarea unui pacient costă în prezent 1.100.000 de dolari.

- Pe câte terapii moderne se pot baza pacienții din țara noastră?


În țara noastră, în special pentru copii, totul este prevăzut cu care pot conta copiii din țările occidentale, Statele Unite și Canada. În rutină, aproape toate preparatele sunt înregistrate în țara noastră - atât plasmă, cât și recombinantă. La copii, este posibil să se aplice toate abordările în tratament. Terapiile genetice sunt încă departe, dar suntem incluși în studiile clinice.


Pentru adulți, opțiunile ar trebui să fie aceleași, dar există diferențe din cauza constrângerilor financiare ale fondului. Dintre toate preparatele posibile - plasmă și recombinantă, folosim plasma deoarece sunt de două ori mai ieftine. Recent, companiile s-au retras și au scăzut prețurile produselor recombinate și, în acest sens, opțiunile de tratament se vor aprofunda. Este o realizare că la pacienții tineri cu o imagine severă am reușit să trecem și să îi includem în prevenire.


Facem pași consecvenți înainte și cred că îngrijirea pacienților din țara noastră este la nivel european. Principalele probleme ale Bulgariei sunt pur birocratice și datează din 2011, când responsabilitățile Ministerului Sănătății și ale NHIF au fost separate. Fondul a preluat tratamentul la domiciliu, iar Ministerul - urgența și spitalul. Intervențiile operative planificate, pe care nimeni nu vrea să le preia, au rămas un decalaj. Astfel, de mulți ani, din punct de vedere normativ, această problemă nu a fost rezolvată.

Materialul este informativ și nu poate înlocui consultația cu un medic. Asigurați-vă că consultați un medic înainte de a începe tratamentul.