Boala se datorează afectării severe a hematopoiezei cu manifestări ale insuficienței generale a măduvei osoase, adică. incapacitatea măduvei osoase de a produce eritrocite, leucocite și trombocite (sindrom pancitopenic). Formele subacute și acute ale bolii sunt severe și prezintă probleme terapeutice.

anemie

Etiologia este necunoscută, dar a fost sugerată implicarea unor factori precum predispoziția ereditară, tulburări imune, efecte exogene și endogene. Când etiologia nu poate fi determinată, anemia aplastică este considerată idiopatică.

Se presupune că patogeneza anemie aplastică idiopatică este asociat cu afectarea primară a celulelor stem progenitoare, care își pierd capacitatea de a prolifera, diferenția și matura. Numărul lor este, de asemenea, în scădere, sinteza ADN-ului este întreruptă. În plus, se presupune că producția afectată sau ineficiența factorilor de creștere hematopoietici. În măduva osoasă există o reducere a parenchimului și creșterea compensatorie a țesutului adipos și a fibroblastelor. Sindromul pancitopenic se dezvoltă în sângele periferic.

Tabloul clinic este format din trei sindroame principale:

1. Sindromul anemic - eritrocitele au o supraviețuire redusă datorită activității reduse a unor enzime intra-eritrocitare - lactat dehidrogenază, glucoză-6-fosfat dehidrogenază, glutation reductază. Anemia este normocromă, normocitică. Pacienții au probleme de oboseală și de oboseală ușoară.

2. Sindromul granulocitopenic - demonstrat de febră, intoxicație și modificări ulcerativ-necrotice ale pielii și membranelor mucoase. Numărul de leucocite în cazurile severe ajunge la 0,5 - 1,0x10 9/l.

3. Trombocitopenie - provoacă sângerări pe piele, nas (epistaxis), gingii, gastrointestinale (melenă), hemoragii cerebrale.

În formele acute sindromul hemoragic este dominant, care poate fi fatal pentru pacient, iar în formele subacute și cronice predomină sindromul anemic.

Diagnosticul de anemie aplastică idiopatică se plasează după un examen fizic, teste de laborator și biopsie a măduvei osoase.

  • date de laborator - niveluri scăzute de eritrocite, leucocite, trombocite în sângele periferic. Fierul seric este crescut și TJSK (capacitatea totală de legare a fierului) este normal. Westergreen ESR are valori din trei cifre pentru prima și a doua oră.
  • biopsie trepan - măduva osoasă este foarte redusă. Cuiburi separate de parenchim se găsesc în el pe fundalul țesutului adipos crescut.

Diagnosticul diferențial se face cu: leucemie explozivă, anemii aplastice simptomatice (secundare), trombocitopenie autoimună, agranulocitoză primară, anemie hemolitică.
Abordarea terapeutică include:

1. Tratament hemostimulant cu corticosteroizi 40-60 mg meil-prednisolon zilnic, vitamine - B12, C, B4, acid folic, medicamente anabolizante, hemostatice, antibiotice.

2. La pacienții tineri, transplantul alogen de măduvă osoasă este preferat în prezența unui donator compatibil adecvat.

3. O altă direcție este efectuarea unei terapii imunosupresoare adecvate. Se utilizează corticosteroizi cu doze mari, ciclosporină A și ATG (antitimucină globulină). Utilizarea ATG este asociată cu un risc de apariție a leucemiei sau a hemoglobinuriei nocturne paroxistice.

4. Terapia prin transfuzie se realizează în funcție de producția afectată a măduvei osoase. Concentratele de eritrocite (EC) sunt administrate atunci când hemoglobina scade sub 70-80 g/l, preferându-se leucocitele EC pentru a evita aloimunizarea antigenilor complexului major de compatibilitate tisulară. Deoarece administrarea fiecărei unități de concentrat de eritrocite duce la acumularea de fier în organism, se recomandă utilizarea terapiei de chelatare a fierului cu înlocuire prelungită cu concentrate de eritrocite. În sindromul hemoragic sever și în trombocite sub 5-10x10 9/l se efectuează transfuzii de concentrate de trombocite.

5. Alți agenți - se utilizează agenți antifibrinolitici - acidul epsilon-aminocaproic, acidul tranexamic, în special pentru sângerarea din cavitatea bucală și menometroragia. În distrugerea severă a trombocitelor din splină, se efectuează splenectomia.
Pacienții cu o formă mai ușoară a bolii răspund bine la aplicarea factorilor de creștere - eritropoietină, G-CSF (factor de stimulare a coloniei de granulocite).

Prognoza de anemie aplastică idiopatică depinde de severitatea, cursul și dezvoltarea complicațiilor. Riscul semnificativ pentru viață sunt hemoragiile masive și infecțiile fericite. Deseori în cursul bolii există o tranziție la leucemie acută sau sindroame mielodisplazice.