Cystadane este o pulbere orală care conține substanța activă anhidridă betaină.

acest lucru

Cystadane este utilizat pentru tratarea homocistinuriei. Se utilizează pe lângă alte tratamente precum vitamina B6 (piridoxină), vitamina B12 (cobalamină), folatul și o dietă specială.

Homocistinuria este o boală moștenită (genetică) în care aminoacidul

metionina nu este complet descompusă de corp. Metionina intră în mod natural în proteinele alimentare și este de obicei descompusă în homocisteină și apoi în cisteină. Pacienții cu homocisteinurie nu pot converti homocisteina în cisteină, motiv pentru care homocisteina se acumulează în sânge și urină. Simptomele homocistinuriei includ tromboza (formarea de cheaguri de sânge în vasele de sânge), slăbiciune osoasă, anomalii scheletice, ectopie a cristalinului (o tulburare în care cristalinul ochiului este în poziția greșită) și retard mental. Boala este gravă și cu mortalitate ridicată. Cystadane este utilizat la pacienții cu toate cele trei tipuri cunoscute de homocistinurie cauzate de lipsa substanțelor necesare pentru descompunerea metioninei (cistationina beta-sintetaza [CBS] sau 5,10-metilen-tetrahidrofolat reductaza [MTHFR]) sau de la defectele de „ metabolismul cofactorului cobalaminei ”(cbl).

Deoarece numărul pacienților cu homocistinurie a fost scăzut, boala a fost considerată „rară”, iar Cystadane a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în bolile rare) la 9 iulie 2001.

Medicament eliberat pe bază de prescripție medicală.

Tratamentul cu cistadan trebuie monitorizat de un medic care are experiență în gestionarea pacienților cu homocistinurie.

Doza standard de Cystadane la pacienții cu vârsta peste 10 ani este de 6 g pe zi, împărțită în două doze egale. Copiii cu vârsta sub 10 ani trebuie să ia 100 mg pe kilogram de greutate corporală

greutate pe zi împărțită în două doze egale. Dozele la copii pot fi ajustate în

în funcție de răspunsul lor la tratament (controlat prin măsurarea nivelului de homocisteină în sânge), dar luând Cystadane mai des de două ori pe zi sau în doze

peste 150 mg pe kilogram de greutate corporală nu-și îmbunătățește efectul. Scopul tratamentului este menținerea nivelurilor de homocisteină din sânge sub 15 micromoli sau cât mai scăzute posibil. Acest lucru se realizează de obicei în decurs de o lună.

Cystadane este livrat cu trei linguri de măsurare pentru măsurarea a 100 mg, 150 mg și 1 g de pulbere. Pulberea trebuie amestecată cu apă, suc, lapte, lapte praf sau alimente până se dizolvă complet și se înghite imediat după amestecare.

Betaina este o substanță naturală derivată din sfecla de zahăr. În homocistinurie, betaina scade nivelul de homocisteină din sânge, facilitând reacția în

corpul, numit metilare, în care homocisteina este convertită înapoi în metionină. Acest lucru ajută la îmbunătățirea simptomelor bolii.

Compania a furnizat informații despre Cystadane din literatura științifică. Aceasta a inclus 202 de rapoarte care descriu efectul Cystadane, administrat la doze diferite, asupra nivelurilor de homocisteină la pacienții cu homocistinurie de vârste diferite. Pentru 140 de pacienți, au fost furnizate informații despre simptomele lor, doza și durata tratamentului, precum și despre alte medicamente luate. Majoritatea pacienților au luat și vitamine

B6 sau B12 sau folat. Informațiile din aceste studii sunt comparate cu cele publicate

rapoarte care descriu consecințele la pacienții netratați cu boala.

La pacienții care au luat Cystadane, s-a constatat că scăderea nivelului de homocisteină este mai mare decât la pacienții netratați. Acest lucru este legat de

a raportat o ameliorare a simptomelor care afectează sistemul cardiovascular (inima și

vaselor de sânge) și dezvoltarea sistemului nervos la aproximativ trei sferturi dintre pacienții care iau Cystadane. Medicamentul are un efect la pacienții cu toate cele trei tipuri de homocistinurie.

Cel mai frecvent efect secundar asociat cu Cystadane (observat la mai mult de 1 pacient din 10) este creșterea nivelului de metionină în sânge. Nivelurile de metionină trebuie monitorizate la pacienții care iau Cystadane, deoarece poate fi asociat cu edem cerebral (umflături la nivelul creierului). Pacienții cu simptome de edem cerebral, cum ar fi cefaleea de dimineață cu vărsături sau modificări ale vederii, trebuie să se adreseze medicului

deoarece tratamentul cu Cystadane poate fi necesar să fie oprit. Pentru o listă completă de

toate efectele secundare observate cu Cystadane - vezi prospectul.

Cystadane nu trebuie utilizat la pacienții hipersensibili (alergici) la betaină.

Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a concluzionat că, în ciuda puținelor studii sistematice disponibile cu Cystadane, medicamentul este util pe lângă tratamentele existente pentru homocistinurie, cum ar fi suplimentarea de vitamine și respectarea unei diete speciale. El observă că Cystadane nu este un substitut pentru alte tratamente.

Comitetul a decis că, conform indicațiilor, beneficiile Cystadane sunt mai mari decât beneficiile

riscurile tratamentului adjuvant al homocistinuriei. El a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru Cystadane.

Comisia Europeană a acordat o autorizație de introducere pe piață pentru Cystadane valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene către Orphan Europe SARL la 15 februarie 2007.

Documentul care identifică Cystadane ca medicament orfan poate fi găsit aici .

EPAR-ul complet pentru Cystadane poate fi găsit aici .

Agenția Europeană pentru Medicamente

Acest document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR). Acesta explică modul în care Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a evaluat studiile efectuate, pentru a ajunge la recomandările lor cu privire la modul de utilizare a medicamentului.

Dacă aveți nevoie de mai multe informații despre starea dumneavoastră medicală sau tratamentul, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul. Dacă doriți mai multe informații pe baza recomandărilor CHMP, citiți Discuția științifică (care face parte, de asemenea, din EPAR).

23 1B 18 B6 2F 5D 43 A8 E0 61 4A 51 5E A1 D1 C8 1E 60 DA 39 87 5A 7A A7 1B 17 54 D9 75 8A 31 B1 88 95 B5 78 A8 79 12 13 9F 95 01 84 5C 6F 1F B7 96 9D DA C1 03 F3 2A 1A A7 BD 66 41 62 4C 8F B7 91 75 F4 18 EB DC 2A F4 CA 1F B5 D1 CD FF B5 C1 3B 5F 69 30 B5 1C 92 A2 AC 55 E6 B3 C5 D3 2D 24 F2 89 94 6A 60 CC FC 2D 49 06 9C 05 7E 8B 19 51 68 4A 8D B6 43 C7 D7 18 15 EB BC 16 94 87 5F 52