Cu un diagnostic precoce și un tratament modern, pacienții trăiesc de 3-5 ori mai mult, spune prof. Liana Gercheva.

mielofibroza

Prof. Gercheva s-a născut la Varna, unde a absolvit medicina. A dobândit 3 specialități: medicină internă, hematologie clinică și management social. Este specializată în transplantul de celule stem hematopoietice la Centrul Medical Hadassah - Ierusalim, sub conducerea prof. Simon Slavin. Este membru cu drepturi depline al Asociației Europene de Hematologie, Asociației Americane de Hematologie, Societății Internaționale de Hematologie, Asociației Internaționale a Bulgariei (IMAB), Asociației Științifice Bulgare de Hematologie, unde este membru al Consiliului, al Grupul științific european pentru leucemie.consiliul Guidepoint Global Advisors, membru al comitetului editorial al revistei „Clinical and Transfusion Hematology”, editor al Jurnalului IMAB, președintele grupului de lucru bulgar „Neoplasmele mieloproliferative”, evaluator la Research Fond la Ministerul Educației și Științei. Este autor și coautor a 3 monografii, 2 manuale și 4 manuale pentru diagnosticul și tratamentul bolilor hematologice. A publicat 203 de lucrări științifice, dintre care peste 50 în reviste străine specializate.

- Prof. Gercheva, cum s-au schimbat diagnosticul și tratamentul bolilor hematologice în ultimii ani?

- Cele mai multe afecțiuni maligne ale sângelui și ale organelor care formează sânge aparțin grupului de boli rare. Acestea afectează mai puține persoane decât bolile altor organe - inimă, plămâni, stomac, intestine, ficat. Dar, datorită naturii lor oncologice, aceste boli sunt semnificative din punct de vedere social, la fel ca toate celelalte tumori maligne.

Neoplasmele hematologice provin din organele hematopoietice și se răspândesc prin sânge, sunt diseminate, adică. afectează timpuriu diferite țesuturi, angajează rapid și ușor alte organe din corpul uman. Celulele tumorale secretă un număr mare de semnale „greșite” către cele sănătoase, care sunt transportate de molecule speciale numite citokine. Această unicitate a biologiei celulare a făcut posibilă la mijlocul secolului trecut dezvoltarea așa-numitelor. tehnici de hibridom utilizate pentru creșterea culturilor de celule de lungă durată. Acestea sunt vitale pentru studiul medicamentelor noi și moderne și a moleculelor anti-cancer. Progresul tratamentului antitumoral prin includerea de noi molecule terapeutice care atacă direct celula canceroasă este cel mai semnificativ în neoplasmele hematologice. După o serie de descoperiri despre

ca o condiție prealabilă pentru bolile maligne și efectele epigenetice ca factor suplimentar care determină posibilitatea unui anumit tip de cancer, au fost introduse în practică metode noi, din ce în ce mai sofisticate, pentru evaluarea lor. În secolul 21, diagnosticul este îmbunătățit prin includerea testelor genetice, iar chimioterapia standard este înlocuită de așa-numita terapia vizată - molecule care vizează celulele canceroase.

- Se știu relativ puține despre mielofibroză - care sunt simptomele, cum să o tratați?

- Este una dintre cele mai nefavorabile tumori maligne ale sângelui. Viața pacienților în stadiul avansat al mielofibrozei este extrem de dependentă de transfuzia constantă de eritrocite (globule roșii). La 1/3 din pacienți boala progresează către leucemie acută, care este extrem de dificil de tratat.

În stadiile incipiente, mielofibroza nu poate cauza plângeri, iar pacienții nu solicită asistență medicală, ceea ce face imposibilă diagnosticarea. Demonstrarea mielofibrozei apare de obicei atunci când apar primele simptome. Cel mai adesea sunt oboseală progresivă (datorită apariției anemiei), greutate după masă (datorită măririi splinei), scădere în greutate, transpirații abundente noaptea, febră fără infecție.

Odată ce apare, boala progresează treptat. Anemia nu poate fi tratată decât prin transfuzii de sânge constante. Ca urmare a acestor frecvente transfuzii de sânge

excesul de fier, care afectează funcția multor organe, în special a inimii și a ficatului. Splina pacientului crește, atingând dimensiuni enorme, pe măsură ce în ea începe producția compensatorie de celule sanguine. Hematopoieza din măduva osoasă este deplasată treptat și ireversibil de creșterea țesutului conjunctiv. În această etapă finală a bolii apare așa-numitul. fibroză sau osteoscleroză a măduvei osoase (de unde și denumirea de mielofibroză). Aceasta înseamnă o lipsă completă de hematopoieză în măduva osoasă a pacientului.

Ultimele progrese în studiile clinice pe termen lung sunt molecule sintetizate special care inhibă, blochează proteina specifică celulei situate sub peretele celular. Este implicat activ în conducerea semnalelor de la suprafața celulelor sanguine către nucleul celular. Semnalele sunt asociate cu stimularea diviziunii celulare și creșterea masei tumorale. Blocându-le, progresia tumorii este încetinită. Asa numitul Inhibitorii JAK, care s-au dovedit a prelungi semnificativ viața pacienților, reduc simptomele bolii și în special dimensiunea splinei. În acest fel, se obține o îmbunătățire a calității vieții, care este extrem de importantă în oncologia modernă.

La un număr foarte mic de pacienți mai tineri, poate fi efectuat transplantul de celule stem hematopoietice obținut de la un donator adecvat, dar rezultatele nu sunt în general încurajatoare.

- Este ușor diagnosticul bolii rare?

- Cu siguranță pentru medicii din afara domeniului hematologiei clinice, recunoașterea simptomelor și legarea acestora de mielofibroză este foarte dificilă, aproape imposibilă. Deoarece cel mai frecvent simptom principal este anemia, medicii de familie încep de obicei tratamentul cu medicamente antianemice și acest lucru întârzie adevăratul diagnostic. Mielofibroza are trei manifestări principale care pot fi recunoscute de medicii de familie: 1) anemie, 2) schimbarea formei eritrocitelor și apariția eritrocitelor și leucocitelor tinere în imaginea sanguină (așa-numita imagine sanguină leuko-eritroblastică) și 3)

mărirea splinei

(splenomegalie). Cu toate acestea, medicii de familie nu efectuează o examinare microscopică a frotiului de sânge și al doilea indicator nu poate fi utilizat. Este foarte important ca pacientul să fie examinat și să i se măsoare splina (inclusiv ultrasunetele). Combinația de anemie plus splenomegalie trebuie să trimită pacientul imediat la un hematolog clinic.

- Există toate posibilitățile moderne de diagnostic și terapeutic disponibile pentru pacientul cu mielofibroză în țara noastră?

- Indiferent de condițiile de viață, majoritatea pacienților cu mielofibroză avansată supraviețuiesc în medie între 3,5 și 5,5 ani după diagnostic. Mulți dintre cei diagnosticați într-o etapă anterioară au o supraviețuire de până la 15 ani. Modul în care evoluează boala depinde de prezența anumitor modificări genetice care apar în momentul apariției sau în timpul dezvoltării sale. În Bulgaria

este imposibil deocamdată,

ca este mult

finanțat de NHIF

Prin urmare, nu putem prezice modul în care va evolua boala și, în consecință, prezicem speranța de viață a pacientului sau probabilitatea ca mielofibroza să se transforme în leucemie acută. În ceea ce privește tratamentul, NHIF oferă terapie de ultimă generație cu inhibitorul JAK înregistrat în Bulgaria. Selecția pacienților potriviți pentru acest tratament este extrem de strictă și se bazează pe criterii stricte. Chiar și după introducerea acestei terapii moderne, însă, au apărut o serie de probleme datorită deciziei NHIF de a forma o comisie specială care aprobă propunerile medicilor. Din păcate, problemele continuă până în prezent.

Adesea, începutul tratamentului este întârziat din cauza așteptării deciziei comisiei și, prin urmare, se pierde timp valoros, timp în care simptomele pacienților pot progresa. Într-o serie de cazuri este necesară întreruperea temporară a terapiei deja începute din cauza necesității de a reevalua la fiecare 6 luni protocoalele aceleiași comisii. Acest lucru poate șterge efectul atins până acum.

Noi reguli interne pentru activitatea acestei comisii s-au format din august. Potrivit acestora, numărul total de pacienți tratați cu inhibitor JAK este limitat și

tratamentul unui nou pacient

poate fi pornit

numai după renunțare

cuiva de deja

- Fiind unul dintre cei mai importanți experți în acest domeniu, ce sfaturi oferiți pacienților cu mielofibroză și rudelor acestora?

- Acestea depind de stadiul în care se pune diagnosticul. În primul rând, le-aș recomanda să urmeze un anumit stil de viață asociat cu o activitate moderată, odihnă regulată de mai multe ori pe zi (din cauza splinei mărite), mese frecvente cu cantități mici de alimente. Când boala intră într-o fază care necesită transfuzie constantă de masă eritrocitară, aș numi așa-numitul. tratament chelator. Îndepărtează fierul din corp și protejează organele interne de daune. Desigur, dacă este cazul, pacienții vor primi tratament cu inhibitori JAK.