PubMed, portalul pentru literatura biomedicală și științifică, indexează un articol interesant pe această temă Sapropterin dihidroclopid (Kuvan/Phenoptin), o formă orală, activă, sintetică de BH4 pentru tratamentul fenilcetonuriei (IDrugs. 2007 noiembrie; 10 (11): 805-813.). El este autorul Burnett JR al Departamentului de Patologie Clinică Core și Biochimie, PathWest Laboratory Medicine WA, Spitalul Royal Perth și Școala de Medicină și Farmacologie, Universitatea Western Australia. Fenilcetonuria (PK) și hiperfenilalaninemia (HA) sunt boli genetice caracterizate printr-o deficiență a enzimei fenilalanină hidroxilază. Dacă nu sunt tratate cu restricție dietilică de fenilalanină, acestea duc la întârziere mintală. Clorhidratul de sapropterină (Kuvan) este o formă orală de BH4 (cofactor al fechilalaninei hidroxilazei), un preparat căruia i sa acordat statutul de medicament orfan și aprobare pentru tratamentul PK. Studiile clinice de fază 1 și faza 2 au arătat că este un tratament sigur și eficient pentru HA și forme ușoare până la moderate de PK. Pentru a citi rezumatul complet al articolului, faceți clic aici.
- Mononucleoza infecțioasă și virusul Epstein-Barr; Institutul de Boli Rare
- Cistită interstițială; Institutul de Boli Rare
- Există o lipsă de îngrijire completă pentru adulții cu boli rare
- KP № 214 TRATAMENTUL CHIRURGICAL AL BOLILOR PULMENILOR, MEDIASTINULUI, PLEUREI ȘI PERETELUL PIEPTULUI, FĂRĂ
- Cataractă (Cortină) - Tratamentul bolilor de cataractă