sănătate

Prof. Ivaylo Tarnev

Sunt în studii clinice, și unul este depus pentru înregistrare. Avem peste jumătate dintre bolnavi sunt adulți, spune șeful Clinicii de boli nervoase de la spitalul Alexandrovska

Prof. Tarnev conduce Centrul de experți pentru boli neurologice și metabolice ereditare. Este specializat în neurogenetică la Oxford și în boli neuromusculare la Paris. Este președintele Societăților bulgare pentru boli neuromusculare și epilepsie. Este membru al Comitetului pentru boli rare din cadrul Ministerului Sănătății.

Pроф. Tarnev, este nusinersen introdus în Bulgaria, singurul medicament pentru tratamentul atrofiei musculare spinale (SMA)?

- Un consens național cu privire la diagnosticul, tratamentul și urmărirea bolilor neuromusculare a fost actualizat și semnat de experți de frunte din toată țara la 31 ianuarie. De asemenea, reglementează modul în care se va efectua tratamentul cu nusinersen. El va fi externat de către o comisie la spitalele autorizate în acest sens. Protocoalele pacienților vor fi pregătite și trimise la Fondul de tratament pentru copii.

Motivul este că medicamentul nu este încă înregistrat pe lista pozitivă de medicamente, ci doar în cel prevăzut la art. 266a, alin. 2 din Legea cu privire la produsele medicamentoase din medicina umană. Aceasta înseamnă că nu se plătește cu fonduri publice și se asigură prin finanțare prin Fondul pentru copii, astfel încât pacienții vor fi direcționați către acesta.

- Ministerul Sănătății a promis să înceapă medicamentul la sfârșitul lunii februarie. Se va întâmpla asta?

- Acesta este un nou tratament care nu poate fi inclus în căile clinice existente. Primele trei aplicații sunt în termen de o lună. Din acest motiv, a fost dezvoltată o procedură clinică pentru a reglementa toate lucrurile importante în aplicarea medicamentului. Este gata, s-a consultat cu cei doi consultanți naționali - în neurologie Acad. Ivan Milanov, și în neurologie infantilă - prof. Veneta Bozhinova. A fost trimis spre aprobare ministerului și fondului de asigurări de sănătate.

Separat, în prezent reparăm și echipăm o sală de tratament. Avem sprijinul deplin al directorului conf. Spitalului Alexandrovska conf. Prof. Kostadin Angelov. Vom fi gata peste câteva săptămâni. Cât timp va dura pentru aprobarea procedurii clinice, nu pot spune.

- Va exista o limită de vârstă sau altă restricție privind furnizarea tratamentului de către NHIF?

- Consensul național prevede că medicamentul va fi prescris copiilor sub 18 ani cu trei dintre cele 4 forme de SMA - tip I, II și III. Acesta este cazul în majoritatea țărilor europene. Există foarte puține țări în care tratamentul este oferit doar pentru primul și al doilea tip, iar în Marea Britanie nici măcar nu se aplică. Avem un pacient ai cărui părinți locuiesc acolo și au revenit pentru a primi tratament aici. În unele țări nu există restricții de vârstă. Acestea sunt Germania, Austria, România și Polonia. În Polonia, Biserica Catolică a sprijinit foarte serios programul de tratament.

- Și pacienții peste 18 ani? Este posibil ca acestea să fie incluse?

- Faptul că în majoritatea țărilor tratamentul este oferit numai copiilor se bazează pe faptul că toate studiile clinice cu nusinersen au fost efectuate numai la copii. Se presupune că medicamentul poate avea un efect la adulți. O echipă germană a furnizat date observaționale la astfel de pacienți, dar nu există încă publicații sau studii clinice. Poate că într-o etapă ulterioară acest lucru va fi posibil.

Există încă două medicamente care vor fi disponibile, dacă nu acesta, începând cu anul viitor. Acest lucru va reduce prețul nusinersen, care este prea mare. Pe de altă parte, acestea sunt, de asemenea, mai potrivite pentru pacienții adulți, deoarece sunt luați pe cale orală.

Unul dintre criteriile de excludere pentru tratamentul cu nusinersen este cifoscolioza severă (curbura coloanei vertebrale). Cu cât pacientul este mai în vârstă, cu atât este mai probabil să îl dezvolte și, în unele cazuri, puncția lombară (ca injecție) prin care este administrat medicamentul este imposibil de realizat, astfel încât medicamentele orale vor fi mai aplicabile pacienților vârstnici.

- Câți pacienți cu SMA în țara noastră?

- Conform registrului nostru, există peste 90. Dar nu este complet, deoarece până de curând nu exista tratament și pacienții nu erau motivați să participe la acesta. 23-24 dintre ei sunt copii, iar restul peste 70 au peste 18. Nu am informații că vreunul dintre pacienții vârstnici a solicitat tratament în străinătate. Astfel de date sunt disponibile numai pentru copii. Dintre acești 23-24 de copii, unii au cifoscolioză severă și o intervenție chirurgicală a coloanei vertebrale care nu va permite utilizarea nusinersenului.

- Câți medici din țară pot face injecția și în ce spitale?

- Permiteți-mi să spun mai întâi că împreună cu colegii din 3 spitale am participat la o întâlnire de lucru la Barcelona pentru tratamentul SMA cu nusinersen. O echipă de experți, medici și kinetoterapeuți a vizitat apoi Clinica de Neurorehabilitare din București, unde a urmat o pregătire practică. Ei admiră modul în care acest tratament este organizat în România.

- Cum este organizat?

- Au o bază extrem de bună. Echipa lor este formată din doi neurologi, un anestezist, asistente medicale și fizioterapeuți. Înainte de a începe să utilizați medicamentul, se efectuează teste și consultații. La unii pacienți, anestezia se administrează înainte de medicament. Aceasta necesită urmărire timp de 24 de ore, care este furnizată. La fiecare vizită, acestea sunt evaluate prin scale funcționale în funcție de vârstă, pentru a determina efectul tratamentului într-un mod obiectiv și standardizat. De asemenea, s-a oferit instruire kinetoterapeuților din țara noastră, care vor face o astfel de evaluare a pacienților bulgari. Este necesar, deoarece efectul tratamentului este evaluat în primul an și se decide dacă se continuă.

În consens se stabilește că în Bulgaria tratamentul trebuie efectuat în 4 spitale din - Alexandrovska, „St. Naum ”,„ Prof. Ivan Mitev ”din Sofia și„ Sf. Georgi ”în Plovdiv. În funcție de vârsta pacienților, aceștia vor fi cazați în diferite clinici și spitale. Cei cu vârsta de până la 3 ani vor fi tratați de echipa prof. Ivan Litvinenko în „Prof. Ivan Mitev” din Sofia și de echipa prof. Ivan Ivanov din „St. Georgi ”.

- Există alte terapii noi pentru boli precum SMA?

- Există alte două medicamente pentru tratarea altor boli neuromusculare severe. Nu sunt înregistrați în Bulgaria, dar cererea lor dă rezultate foarte bune la mai mulți pacienți bulgari care o primesc ca parte a studiilor clinice.

Primul este atalura pentru atrofia musculară Duchenne progresivă cauzată de mutații punctuale ale genei distrofinei. În 2018, ca parte a unui studiu clinic, doi pacienți au început tratamentul cu acesta. S-a terminat, dar acum ei continuă să primească medicamentul prin Fondul pentru tratament pentru copii, deoarece arată un efect bun. Copiii au 14 și 15 ani și merg independent.

Celălalt medicament, care nu este înregistrat în Bulgaria, dar este înregistrat în Europa, Statele Unite și Japonia, este pacificat. Este pentru amiloidoza familială a transtiretinei - o boală foarte gravă care afectează peste 150 de persoane din Bulgaria. Drogul tafamidis a fost înregistrat pentru el aici în 2013 și în prezent aproximativ 65 de pacienți sunt tratați în acest fel. Dar este indicat doar pentru prima etapă a bolii. În plus, la unii pacienți boala progresează în ciuda tratamentului.

Noul medicament este indicat nu numai pentru prima, ci și pentru a doua etapă, astfel încât utilizarea acestuia va fi extrem de importantă pentru acei pacienți care au progres, și mai ales pentru cei care se află în a doua etapă. Spitalul Alexandrovska l-a inclus pe lista celor neînregistrați cu un raport către ministru, așa că poate în 2019 tratamentul cu el va începe și în țara noastră.

În Bulgaria avem o experiență limitată, doar din studiile clinice. Avem 4 persoane cu această boală. Erau în a doua etapă când au fost incluși. Au fost tratați de câțiva ani și sunt în stare foarte bună, așa că suntem încrezători în efectul medicamentului. Ei continuă să-l primească de la companie.

Prima și până acum singura terapie a apărut în 2016.

La sfârșitul anului 2016, medicamentul revoluționar nusinersen a fost înregistrat în Statele Unite - primul tratament din lume pentru SMA. este o boală genetică rară care se manifestă în copilăria timpurie și duce la moarte.

Oferă șanse de viață pacienților care până acum au suferit doar reabilitare. În septembrie 2017, medicamentul a fost aprobat în UE și a început să fie utilizat. Se așteaptă acest lucru în țara noastră în curând.

Primul pas a fost deja făcut. În urma unui ordin al ministrului sănătății Kiril Ananiev din ianuarie, boala a intrat pe Lista bolilor rare. Printr-o decizie din 15 februarie, consiliul de supraveghere al Fondului de asigurări de sănătate a adăugat-o pe Lista bolilor pentru care plătește integral sau parțial pentru medicamente, dispozitive medicale și alimente dietetice în scopuri medicale.

Acum, compania care are permisul de a utiliza drogul este în curs de desfășurare. Trebuie să prezinte documente pentru a începe o procedură de evaluare a tehnologiei medicale. Este obligatoriu pentru orice medicament cu un nou nume internațional fără proprietate, cum ar fi Nusinersen. Odată ce acest lucru se întâmplă, comitetul de evaluare are la dispoziție 90 de zile pentru a finaliza procedura.

Pentru a include medicamentul în Lista de medicamente pozitive, astfel încât fondul de asigurări de sănătate să îl plătească (prețul unui flacon este de aproximativ 70.000 de euro), următorii pași sunt formarea prețurilor de către Consiliul prețurilor și rambursarea și negocierea reducerilor între asigurarea de sănătate fondului și companiei. Termenul legal este de 120 de zile.

În prezent, tratamentul pacienților este în străinătate prin fondul pentru copii. Cu toate acestea, va fi închis la sfârșitul lunii martie și va fi preluat de fondul de asigurări de sănătate. Atât Ministerul Sănătății, cât și fondul de asigurări de sănătate asigură că acest lucru nu va afecta pacienții în niciun fel și chiar dacă medicamentul nu intră în PLS, tratamentul luat de fond va continua.