Puls.bg | 28 iulie 2011 | 0

ajută

Un nou medicament experimental se poate corecta Tulburări ADN vinovat de distrofie musculara, se afirmă într-un studiu britanic publicat în revista online The Lancet.


Distrofia musculară Duchenne (DMD) se transmite de la mamă la copil, cel mai adesea băieți. Boala se datorează lipsei unei gene care codifică proteina distrofină.

Distrofina asigură o membrană protectoare în jurul fibrelor musculare. Fără această proteină fibre musculare sunt deteriorate și ulterior mor, ceea ce împiedică mișcarea membrelor.


Pe secțiuni din Molecula ADN, numit exoni clasează gena care codifică distrofina proteică. Dacă aceste zone lipsesc sau sunt deteriorate, gena nu poate codifica proteina în mod corespunzător.

Medicamentul experimental permite aplicarea unei molecule pentru a ajuta gena să producă distrofină.

După testele cu succes ale celulelor musculare, cultivat în condiții de laborator, 7 din 19 voluntari au arătat o creștere a nivelului de distrofină cu 18%. Voluntarii sunt pacienți ambulatori cu vârsta cuprinsă între 5 și 15 ani.


Voluntarii au fost tratați cu medicamentul experimental timp de 12 săptămâni și nu au prezentat efecte secundare medicament.


Pe baza datelor preclinice recente, cercetătorii sunt de părere că doar 10 mg din medicamentul experimental AVI-4658 poate crește producția de distrofină și preveni degenerescenta musculara.

Următorul pas al studiului este testarea eficacității medicamentului, a declarat liderul studiului, Francesco Muntoni.

Materialul este informativ și nu poate înlocui consultația cu un medic. Asigurați-vă că consultați un medic înainte de a începe tratamentul.