ORDONANȚA № 22 DIN 18 IULIE 2005 PRIVIND CONDIȚIILE ȘI PROCEDURA DE AUTORIZARE A UTILIZĂRII MEDICAMENTELOR PREVĂZUTE PENTRU TRATAREA BOLILOR RARE

ORDONANȚĂ № 22 DIN 18 IULIE 2005 PRIVIND CONDIȚIILE ȘI PROCEDURA DE AUTORIZARE A UTILIZĂRII MEDICAMENTELOR PREVĂZUTE PENTRU TRATAREA BOLILOR RARE

secțiunea

Balul de absolvire. DV. numărul 62 din 29 iulie 2005, anulat DV. numărul 41 din 2 iunie 2009.

Abrogat de singurul paragraf din Ordonanță pentru abrogarea Ordonanței nr. 22 din 2005 privind termenii și condițiile pentru autorizarea utilizării medicamentelor destinate tratamentului bolilor rare - SG, iss. 41 din 2 iunie 2009.

Secțiunea I.
General

Artă. 1. Prezenta ordonanță determină:

1. criteriile, condițiile și ordinea pentru determinarea unui medicament ca produs, destinat diagnosticării, profilaxiei sau tratamentului bolilor rare;

2. condițiile și procedura de autorizare a utilizării unui medicament la punctul 1.

Artă. 2. Un medicament poate fi definit ca un produs destinat tratamentului bolilor rare în cazul în care:

1. este destinat diagnosticului, profilaxiei sau tratamentului bolilor cronice care pun viața în pericol sau cronice cu o pondere ridicată a incapacității de muncă și a dizabilităților legate de boală, care afectează nu mai mult de 5 la 10.000 de persoane din populația țării; sau

2. este destinat diagnosticării, profilaxiei sau tratamentului unor afecțiuni grave, acute sau cronice care pun viața în pericol, se prezintă dovezi că vânzarea produsului nu oferă o rentabilitate care să justifice investițiile necesare investite în dezvoltarea, producția și autorizarea de utilizare produsului;

3. nu există o metodă satisfăcătoare în țară pentru diagnosticarea, profilaxia sau tratamentul bolilor sau afecțiunilor specificate la punctele 1 și 2 sau, dacă există o astfel de metodă, medicamentul propus prezintă un beneficiu semnificativ pentru pacienții afectați de această boală.

Secțiunea II.
Procedura de definire a unui medicament ca produs destinat tratamentului bolilor rare

Artă. 3. (1) Pentru determinarea unui medicament conform art. 2, cedentul sau reprezentantul autorizat de acesta va depune la Agenția Executivă pentru Medicamente (BDA) o cerere în triplu exemplar în limba bulgară în conformitate cu anexa nr. 1.

(2) Un cedent străin poate depune o cerere numai dacă are reprezentantul său autorizat pe teritoriul țării.

(3) Cererea prevăzută la alin. 1 se depune înainte de depunerea cererii de autorizare pentru utilizarea produsului.

(4) Pentru fiecare indicație terapeutică a unui medicament pentru boli sau afecțiuni în conformitate cu articolele 1 și 2 ale art. 2 se depune o cerere separată.

(5) Cedantul poate depune cererea în temeiul alin. 1 și în timpul dezvoltării medicamentului.

Artă. 4. (1) Cererea, pe care persoana prevăzută la art. 3 se prezintă BDA, conține:

1. numele și adresa permanentă a cedentului sau a persoanei de contact;

2. date pentru persoana fizică sau juridică, care dezvoltă medicamentul, dacă acesta nu este cedentul;

3. denumirea substanței medicamentoase (a) a medicamentului;

4. numele producătorului substanței medicamentoase și al medicamentului;

5. indicația terapeutică propusă și codul conform clasificării anatomico-terapeutice (ATC), în cazul în care este cunoscut;

6. descrierea stadiului atins în dezvoltarea medicamentului și a indicațiilor terapeutice preconizate.

(2) La cererea prevăzută la alin. 1, cedentul trebuie să prezinte documentația pentru conformitatea medicamentului cu criteriile prevăzute la art. 2, conform anexei № 2.

Artă. 5. (1) Dacă se află în documentația prevăzută la art. 4, alin. 2, se constată incompletitudinea, BDA va notifica solicitantul în scris pentru transmiterea de informații suplimentare.

(2) Termenul prevăzut la art. 9, alin. 1 încetează să ruleze până la prezentarea documentației solicitate.

Artă. 6. La sfârșitul fiecărui an calendaristic, cedentul trebuie să transmită BDA informații despre stadiul atins de dezvoltarea medicamentului, indicate în cererea prevăzută la art. 4, alin. 1.

Artă. 7. (1) Comisie specializată în temeiul art. 21 din Legea cu privire la medicamente și farmacii în medicina umană (ZLAHM), a cărei compoziție, condiții și procedură de lucru sunt stabilite de ministrul sănătății, evaluează documentația depusă pentru conformitatea medicamentului propus cu criteriile prevăzute la art. 2.

(2) Pentru necesitățile activității sale, comisia prevăzută la alin. 1 pot atrage experți externi în funcție de specificul medicamentului și de domeniile de aplicare a acestuia.

Artă. 8. Membrii comisiei în temeiul art. 7 sunt obligați să nu dezvăluie date și circumstanțe, care le-au devenit cunoscute în timpul sau cu ocazia punerii în aplicare a activității lor, precum și să nu participe la activități legate de producția și comerțul cu ridicata al medicamentelor.

Artă. 9. (1) În termen de trei luni de la data primirii cererii sau de la data depunerii informațiilor suplimentare prevăzute la art. 5 comisia în temeiul art. 7 va pregăti un aviz dacă medicamentul propus de cedent poate fi definit ca un produs pentru diagnosticul, profilaxia sau tratamentul bolilor rare.

(2) Avizul comisiei în temeiul art. 7 se comunică în scris solicitantului.

(3) Agenția Executivă pentru Medicamente întocmește și actualizează o listă a medicamentelor prevăzute la alin. 1.

Artă. 10. Când medicamentul este stabilit pentru tratamentul bolilor rare de către Comitetul pentru produse medicamentoase orfane (BPOC) al Uniunii Europene, procedura de determinare a medicamentului pentru tratamentul bolilor rare în Republica Bulgaria se va desfășura prin ordinul art. 7 - 9 în termen de 2 luni.

Artă. 11. (1) Înainte de a depune o cerere de autorizare pentru utilizare, cedentul poate solicita asistență de către comisie în temeiul art. 7 și comisiile prevăzute la art. 21 ЗЛАХМ.

(2) Asistența expertă trebuie să includă consultări și sfaturi cu privire la:

(a) aspecte legate de criteriile de autorizare a utilizării (calitate, siguranță, eficacitate);

(b) aspecte legate de demonstrarea „superiorității clinice” față de un medicament pentru tratamentul bolilor rare care a fost deja autorizat pentru aceeași indicație terapeutică;

(c) aspecte legate de demonstrarea unui „beneficiu semnificativ” pentru o metodă existentă de diagnostic, prevenire sau tratament al bolii relevante, care este raportată în timpul procedurii de prescriere a medicamentului pentru boli rare, dar care este dovedită de documentația de autorizare utilizare.

(3) Asistența expertă nu include evaluarea datelor din documentație.

Artă. 12. (1) Cedantul medicamentului, inclus în lista prevăzută la art. 9, alin. 3, își poate transfera drepturile către alt cedent.

(2) În cazurile prevăzute la alin. 1 cedentul va depune la BDA o cerere însoțită de următoarele documente:

1. o copie a deciziei comisiei în temeiul art. 7;

2. numele și adresa cedentului, care transferă drepturile și căruia îi sunt transferate drepturile;

3. dovada că persoana căreia i se transferă drepturile are un reprezentant permanent pe teritoriul Republicii Bulgaria;

4. un document semnat de cedentul actual și viitor în ziua transferului, potrivit căruia persoana căreia îi sunt transferate drepturile în temeiul cererii poate să își asume responsabilitatea pentru produs.

(3) În termen de 30 de zile de la depunerea cererii, comisia în temeiul art. 7 va emite o decizie noului cedent.

Artă. 13. Medicamentul inclus în lista de la art. 9, alin. 3 se elimină în următoarele cazuri:

1. la cererea cedentului;

2. dacă înainte de eliberarea autorizației de utilizare se constată că medicamentul nu mai îndeplinește criteriile prevăzute la art. 2;

3. după expirarea termenului dreptului exclusiv în temeiul art. 19.

Secțiunea III.
Termeni și condiții pentru autorizarea utilizării medicamentelor destinate tratamentului bolilor rare

Artă. 14. Autorizația de utilizare a unui medicament, stabilită pentru tratamentul bolilor rare în temeiul art. 2, poate fi solicitat de producătorul medicamentului sau de un reprezentant autorizat de acesta în temeiul art. 17, alin. 5 ЗЛАХМ.

Artă. 15. Autorizația de utilizare a unui medicament desemnat pentru tratamentul bolilor rare este emisă de directorul executiv al BDA.

Artă. 16. (1) Persoana prevăzută la art. 14 va depune la BDA o cerere în triplicat într-un formular conform anexei nr. 3.

(2) Împreună cu cererea prevăzută la alin. 1 se prezintă, de asemenea, un dosar care conține:

1. date administrative conform anexei № 4;

2. date chimico-farmaceutice conform anexelor № 5 sau 5.1;

3. date farmacologice și toxicologice conform anexei № 6;

4. date clinice conform anexei № 7.

(3) Autorizația de utilizare se eliberează numai pentru indicația terapeutică a medicamentului solicitat, care îndeplinește criteriile prevăzute la art. 2.

Artă. 17. Termenul pentru eliberarea unui permis de utilizare poate fi scurtat la 3 luni, dacă persoana prevăzută la art. 14 prezentate la BDA dovezi că sunt îndeplinite următoarele condiții:

1. boala pentru care este destinat medicamentul reprezintă o amenințare gravă pentru viața persoanelor afectate;

2. nu există o terapie alternativă adecvată sau, dacă există una, este ineficientă;

3. se așteaptă un efect terapeutic pozitiv din aplicarea medicamentului destinat tratamentului bolii rare.

Artă. 18. (1) Pentru medicamentele, definite ca medicamente, destinate tratamentului bolilor rare și au primit permisiunea de utilizare de la Comitetul pentru produse medicamentoase orfane (SOMR) al Uniunii Europene în cadrul procedurii centralizate, persoanele prevăzute la art. 14 va depune la BDA o cerere în trei exemplare conform unui eșantion conform anexei nr. 3.

(2) Împreună cu cererea prevăzută la alin. 1, un dosar al medicamentului trebuie prezentat într-un singur exemplar, conținând:

1. date administrative conform anexei № 4.1;

2. date chimico-farmaceutice conform anexei nr. 5 sau 5.1;

3. conținutul părții farmacologic-toxicologice a documentației;

4. conținutul părții clinice a documentației.

Secțiunea IV.
Drept exclusiv

Artă. 19. (1) Când în țară a fost eliberat un permis de utilizare a unui medicament, destinat tratamentului unei boli rare, în BDA pentru o perioadă de 10 ani, nu se acceptă alte cereri și nici un permis de utilizare pentru a adăuga o indicație terapeutică a unui medicament autorizat, care este identică cu indicația unui medicament deja autorizat destinat tratamentului bolilor rare.

(2) Termenul prevăzut la alin. 1 poate fi redus la 6 ani, dacă la sfârșitul celui de-al cincilea an se dovedește că respectivul medicament nu mai îndeplinește criteriile prevăzute la art. 2.

(3) În cazurile prevăzute la alin. 2, cedentul va prezenta BDA dovezile necesare și decizia de scurtare a termenului va fi luată prin ordin, determinat în secțiunea II.

Artă. 20. Autorizație de utilizare, cu excepția art. 19, un medicament similar poate fi eliberat pentru aceeași indicație terapeutică dacă este îndeplinită una dintre următoarele condiții:

1. titularul autorizației de utilizare a medicamentului original, destinat tratamentului bolilor rare, a dat consimțământul scris următorului solicitant; sau

2. titularul autorizației de utilizare a medicamentului original, destinat tratamentului bolilor rare, nu este în măsură să furnizeze cantități suficiente din produsul respectiv pentru efectuarea diagnosticului, profilaxiei sau tratamentului bolii; sau

3. următorul solicitant demonstrează că medicamentul oferit de acesta, deși este similar cu medicamentul autorizat, este mai sigur, mai eficient sau superior din punct de vedere clinic.

§ 1. În sensul prezentei ordonanțe:

1. „Cedant” este o persoană fizică sau juridică care solicită o decizie sau a primit o decizie de la BDA de a desemna medicamentul specificat de acesta ca produs pentru diagnosticarea, prevenirea sau tratamentul unei boli rare.

2. „Superioritate clinică” înseamnă că medicamentul propus are un avantaj terapeutic sau de diagnostic semnificativ față de un medicament destinat tratamentului unei boli rare în una sau mai multe dintre următoarele direcții:

(a) eficacitate mai mare decât cea a unui medicament autorizat destinat tratamentului bolilor rare (evaluată prin efectul obiectivelor clinice relevante și studiile clinice adecvate și bine controlate); se furnizează aceleași dovezi necesare pentru compararea eficacității a două medicamente separate; sunt prezentate, de asemenea, studii clinice comparative; în orice caz, abordarea metodologică trebuie justificată;

b) siguranță mai mare într-un procent mare din grupul țintă; dacă este necesar, trebuie prezentate studii clinice comparative;

(c) în cazuri excepționale, nu se demonstrează o eficacitate sau siguranță mai mare, dar sunt furnizate dovezi ale unei contribuții mai mari a medicamentului la diagnosticul sau tratamentul pacientului.

3. „Beneficiu semnificativ” înseamnă un avantaj clinic semnificativ sau o contribuție semnificativă la tratamentul unui pacient.

4. „Produs medicamentos similar” înseamnă un medicament care conține o substanță medicinală similară cu cea conținută într-un medicament autorizat destinat tratamentului unei boli rare, cu aceeași indicație terapeutică.

5. „Substanță medicinală” este o substanță cu activitate fiziologică sau farmacologică.

6. „Substanță medicamentoasă similară” este identică cu substanța medicamentoasă comparată sau substanța medicamentoasă cu esențial aceleași caracteristici structurale ale moleculei (nu neapărat toate caracteristicile structurale), care acționează prin același mecanism.

§ 2. Prezenta ordonanță se emite în temeiul art. 17, alin. 4 din Legea cu privire la medicamente și farmacii în medicina umană.

§ 3. Ordonanța intră în vigoare la 31 decembrie 2006.

Anexa nr. 1 la art. 3, alin. 1

Declarație și semnătură

Denumirea substanței (substanțelor) active:

Declar că toate datele necesare pentru identificarea medicamentului ca medicament orfan au fost incluse în dosar.

Declar că datele rezumate introduse în cerere corespund datelor prezentate în documentația cedentului.

(Semnătura (semnăturile) și funcția autorității contractante)

Anexa nr. 2 la art. 4, alin. 2

Documentația necesară pentru identificarea unui medicament pentru tratamentul bolilor rare

I. Documentație privind incidența bolii în Bulgaria

1. O copie a documentelor cu care medicamentul este desemnat pentru tratamentul bolilor rare în alte țări. Indicați tipul de procedură conform căruia sunt autorizate produsele în cauză (procedură națională, centralizată sau de recunoaștere reciprocă).

2. Date din literatura de specialitate din surse autorizate pentru a arăta că boala sau starea pentru care va fi administrat medicamentul afectează nu mai mult de 5 la 10.000 de persoane în Bulgaria în momentul aplicării.

Trebuie indicate metodele utilizate și sursele de date utilizate pentru calcularea incidenței bolii.

În absența literaturii științifice actualizate, solicitantul trebuie să ofere motive clare pentru clasificarea produsului ca medicament pentru tratamentul bolilor rare.

3. Informații detaliate cu privire la boala sau afecțiunea care urmează a fi tratată, precum și dovezi de natură periculoasă sau cronică cu o proporție ridicată a incapacității de muncă și a handicapului legate de boală, susținute de publicații științifice.

4. Revizuirea literaturii științifice relevante, precum și a informațiilor dintr-o bază de date disponibilă în țară, cu o descriere a metodelor utilizate. În absența unei baze de date în Bulgaria, datele din alte țări pot fi extrapolate într-un mod adecvat, luând în considerare posibilele diferențe etnice și/sau culturale.

5. În cazurile în care o boală sau o afecțiune este inclusă în proiecte de cercetare care vizează îmbunătățirea informațiilor privind bolile rare, trebuie furnizat un rezumat al informațiilor relevante, care trebuie să includă detalii despre frecvența bolii sau afecțiunii.

II. Documentarea altor metode existente de diagnostic, prevenire sau tratament

1. Informații detaliate privind metodele existente de diagnostic, prevenire sau tratament al bolii sau stării în cauză adoptate în țară, care să fie susținute de date din literatura științifică. Aceste informații ar trebui să includă intervenții chirurgicale, metode radiologice, dietă, mijloace fizice și alte metode specifice și nespecifice utilizate în mod obișnuit în Bulgaria, precum și toate medicamentele permise, dispozitivele medicale. Aceste date trebuie prezentate sub formă de tabel.

Următoarele informații trebuie incluse în prezentarea medicamentelor: denumirea (denumirile) comercială; titularul autorizației de introducere pe piață; țările în care sunt autorizate pentru utilizare împreună cu indicațiile aprobate relevante. Furnizați informații complete despre efectele secundare observate până acum.

2. Dovezi că metodele existente pentru diagnosticarea, prevenirea sau tratarea bolii sau afecțiunii în cauză sunt nesatisfăcătoare. Trebuie furnizate motivele pentru care metodele date sunt considerate nesatisfăcătoare.

3. Justificare pentru afirmația conform căreia medicamentul propus va avea un beneficiu semnificativ pentru pacienți. Dovezile beneficiilor potențiale ar trebui să fie acceptabile și, acolo unde este posibil, pe baza unor principii farmacologice solide. Datele preclinice și informațiile clinice preliminare pot fi furnizate ca dovezi justificative.

Anexa № 3 Art. 16, alin. 1

substanță pe unitate de doză

pentru un medicament autorizat

documentul de plată №/dată

documentul de plată №/dată

ordinea capitolului doi ZLAHM

Agenția Europeană pentru Evaluarea Medicamentelor